基因療法先驅打造“輪輻”式公司

2021-08-17 16:33
海外星云 2021年5期
關鍵詞:基因治療靶點威爾遜

從“杰西事件”涅槃后,基因治療先驅詹姆斯威爾遜的產業落地腳步逐漸加速。在淡馬錫下注2億美元后,威爾遜又創立了一家基因療法公司G2 Bio Companies(以下簡稱“G2 Bio”)。

G2 Bio將由G2 Bio管理有限公司及其附屬公司組成,目前,G2 Bio還沒有透露計劃籌資的公司數量。

威爾遜表示,創立這家公司的目的是希望能夠以“輪輻”模式,尋找新的治療方法來治療一系列疾病,比如更常見的多基因疾病。

“輪輻”模式是一種新出現的模式,它將整個研發環節分成幾段,由擅長不同專項的公司負責不同的環節,將原來各公司之間的競爭模式變成協作模式,從而提高各環節的效率,使藥物研發變得高效、快速。

威爾遜的這種想法也不是空穴來風,G2Bio本就建立在威爾遜領導的賓夕法尼亞大學(UPenn)的基因治療計劃基礎上。GTP由威爾遜直接領導。目前,該項目有近400人的研究團隊從事藥物開發研究。

賓夕法尼亞大學和威爾遜都在G2 Bio中持有未公開的股權。

對此,威爾遜也毫不避諱地表達了對于資金的需求:“為了做到這一點,我們需要錢、需要一位耐心等待我們嘗試新穎事物并使之成熟的投資者,然后大規模進行嘗試。”

盡管G2 Bio并未透漏更多消息,但憑借威爾遜的聲望,G2 Bio的公開露面吸引了很多關注。

更關注多基因疾病

山田忠孝是G2 Bio的另一位聯合創始人,他曾擔任武田制藥的首席醫學和科學官、葛蘭素史克的研發主席,以及比爾和梅琳達蓋茨基金會全球健康計劃的總裁。

此前,他就和威爾遜合作推出了基因治療公司Passage Bio(NASDAQ:PASG)。Passage Bio也是基于UPenn的基因治療計劃成立的。這項計劃能夠為公司提供衣殼工程、下一代衣殼庫、載體工程、轉基因設計和基因治療方法、動物疾病模型等相關研究。

Passage Bio致力于開發以AAV為載體的基因療法治療單基因引起的中樞神經性疾病。這家公司在2017年成立后,經過兩輪融資就在納斯達克上市。

如今,兩人再度聯手合作,令人不由遐想,G2 Bio是否會成為下一個Passage Bio?

根據威爾遜的介紹,G2 Bio確實和Passage Bio“極其相似”,只不過G2Bio更關注多基因疾病。

“我們希望探索更具創新型、風險更高的產品,而不是繼續關注相同的疾病”,他補充道,“希望我們開發的療法能夠滿足全世界患有普通多基因疾病和未被滿足的其它疾病患者。”

基因療法目前的應用包括單基因遺傳病、血友病、眼科及部分神經退行性疾病,發病機制相對明確的多基因遺傳病以及癌癥的治療研究,但已經獲批上市的基于AAV載體的基因療法產品,均針對單基因疾病。

輝大基因的聯合創始人兼首席科學顧問楊輝告訴生輝:“單基因病發病機制比較明確,也比較嚴重,可替代療法比較少,獲批比較容易,做出一定治療效果也比較容易。而多基因病具體致病機制沒有明確的靶點,所以比較難突破。”

“如果有合適的靶點,比如wetAMD(濕性老年性黃斑病變)的VEFGA,心血管的PCSK9,雖然有了抗體藥或者siRNA,但也同樣是AAV載體的基因療法的潛在靶點。現在也有很多臨床實驗,目前是基因過表達,未來很快就會有基因編輯的臨床試驗。這些病都是常見病,不過只要有明確靶點,可以遞送,都有可能成為基因治療的目標”,他補充道。

“批”商業化

事實上,威爾遜和山田忠孝相識已久,兩人在1999年在葛蘭素史克從事研發工作時,就探討過如何將AAV改造為更安全有效的遞送載體,這也正是威爾遜經歷“杰西事件”的一年。

在威爾遜看來,經過十多年的研究,業界對AAV載體的安全性,以及如何修飾衣殼、如何調控基因表達等都有了更深入的了解。這期間,兩人在心血管疾病、癌癥、傳染病和新陳代謝疾病領域開展了諸多研究工作。

“這里有一些傳統上沒有考慮過的疾病領域,某種程度上,我們肯定涉及到了在全球范圍內更便宜、更容易獲得的產品”,威爾遜表示。

資本市場對于Passage Bio的認可也在一定程度上給了威爾遜諸多信心,“現有的技術能夠成功交付產品,我對此也很滿意,隨著我們的發展和技術的成熟,數十年的經驗讓我們對AAV的運用更加熟練。”

UPenn基因治療計劃的發展更是讓威爾遜信心滿滿,其基因治療計劃包括大約50種疾病,以及數十個轉化研究項目,包括基因治療、基因編輯以及使用AAV為載體的基因療法等。

G2 Bio意欲通過這項計劃推動更多的基因治療產品進入商業化。

“我們擁有自己的毒理學部門,擁有靈長類動物設施,擁有一切。我們可以在這里開發藥物、開發分析方法并進行表征。”

根據威爾遜的說法,在淡馬錫的資金支持下,G2 Bio會和UPenn的基因治療計劃小組合作,擴展管線。

此前,Passage Bio就以1.15億美元和UPenn的基因治療計劃達成合作以解決中樞神經類疾病,后來,Passage Bio又擴大了合作協議,額外增加了5個項目,并將期限延長到了2025年。

目前,威爾遜的計劃是先將該計劃小組成員增加到500人左右,建立基礎設施以完成更多的科學工作。而G2 Bio則由大約5人組成的小團隊來管理,包括一位CEO。

G2 Bio會交出什么樣的結果?在多基因疾病領域的表現又會如何?還是要時間來證明。

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